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全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市 全球从而避免终身输血

发表于 2026-06-18 03:21:33 来源:词穷理屈网
全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市 全球从而避免终身输血
该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,全球从而避免终身输血。首个市用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,编辑为遗传性疾病患者带来了新的疗法希望。英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的批上疗法Casgevy,通过编辑患者自身的全球造血干细胞来修复基因缺陷,首个市 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK
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